医脉通导读
免疫抑制治疗（IST）和异基因骨髓/造血干细胞移植（HSCT）是治疗再生障碍性贫血（再障），尤其是重型再障（SAA）的主要手段，但到具体再障患者具体选择，却仍有困难。本文拟就再障的IST选择相关因素展开讨论，以期优化IST，提高疗效。
方案选择之前
首先明确：IST和HSCT的区别所在，IST在于及早截断或控制异常免疫，在保留足够残存造血功能时，使自身造血恢复；HSCT是去除自身造血和抑制自身免疫功能，以异体细胞重建造血和免疫系统。IST的关键之处在于异常免疫和残留造血功能；而HSCT在于植入和排斥反应。
其次明确：再障，尤其SAA，或者输血依赖、感染易发、病程迁延的非重型再障（non-SAA，NSAA）是应该选择强化IST或者HSCT治疗。至于具体选择何种方案，需要考虑诸多因素。实际上，选择IST或HSCT存在困难病例，基本也有着各方案不利因素，即患者并不是按照已有指南、共识或者预后相关参数去得病的。
第三：应该强调，所有使用IST的各型再障患者均应及早行HLA配型，以便治疗失败及时寻找到合适供体。
再障诊断分型
再障诊断分型依据Cammita及Baciglupo标准均以形态学为基础，有助于治疗方案选择。分型依然是SAA、非重型和超重型。SAA满足标准：骨髓增生度＜25%（或增生度在25%～50%，但残留造血细胞＜30%），并满足以下条件中2个：①中性粒细胞绝对值＜0.5×/L；②血小板＜20×/L；③网织红细胞＜20×/L。超重型再障（VSAA）者中性粒细胞绝对值＜0.2×/L，NSAA符合再障标准，但指数未达到重型和超重型。之前有*疸肝炎史者要考虑肝炎相关性再障。
近些年来，提出了输血依赖型NSAA（TD-NSAA）和爆发型再障（FAA），前者指符合SAA血常规指标中1项的NSAA，而FAA指IST治疗前后2周时间中性粒细胞绝对值为0的病例。TD-NSAA病情重于NSAA，但未达SAA，可以首选IST，不急于行HSCT。我们的资料显示TD-NSAA约70%进展为SAA，而单用CsA治疗TD-NSAA有效率为40%，而ATG联合CsA约70%。FAA对IST效果不如SAA和VSAA，应该先选择HSCT。
50%的再障存有PNH克隆，中小PNH克隆（克隆规模＜50%）不影响SAA的IST疗效，但是克隆比例超过50%者由于溶血发作，IST效果不会好，且即使使用抗补体抗体治疗也只控制溶血，不能改善造血功能衰竭，因此伴PNH大克隆的SAA患者应该选择HSCT。再障端粒长度缩短者IST后易复发，克隆演变率高，生存率低。可能应该单列出，首选行HSCT。免疫相关性血细胞减少症是抗造血细胞自身抗体所致的造血功能衰竭症，对ATG的疗效不佳，而rituximab获得了缓解。
年龄SAA和VSAA如何选择IST和HSCT，年龄非常重要，但是依然不明确。纵观英国所做的再障治疗指南，每一版的年龄都在变化：年轻，有同胞供体首选HSCT；年纪大，无同胞供体，首选IST。前两版简单以40岁为界，40岁以下选择同胞供体HSCT，无同胞供体则在IST失败后行无关供体HSCT。但版做出了改变。首先，首选移植年龄＜35岁，似乎较前要严，但是又放出了35～50岁范围的IST和HSCT皆可选，放宽了HSCT和IST的年龄限制；在＜16岁的儿童若无同胞相合供体，可以选IST或无关供体的HSCT，这是较前两版对年龄限制的放宽。这其实是近年来大量移植登记数据和临床试验能够逐渐明确出年轻的具体年龄对HSCT结果的影响，所以能够写出数值。年龄＞50岁，移植相关并发症高，故IST首选。新版英国再障指南划出35～50岁范围的IST和HSCT皆可选，也显示出考虑到一些具体情况，体现了灵活性和实际可操作性。IST应用中
